◆英語タイトル：Gene Therapy Market Report by Gene Type (Antigen, Cytokine, Tumor Suppressor, Suicide Gene, Deficiency, Growth Factors, Receptors, and Others), Vector Type (Viral Vector, Non-Viral Techniques), Delivery Method (In-Vivo Gene Therapy, Ex-Vivo Gene Therapy), Application (Oncological Disorders, Rare Diseases, Cardiovascular Diseases, Neurological Disorders, Infectious Disease, and Others), and Region 2024-2032

◆商品コード：IMA05FE-Z1970 ◆発行会社（リサーチ会社）：IMARC ◆発行日：2024年7月 ◆ページ数：136 ◆レポート形式：英語 / PDF ◆納品方法：Eメール ◆調査対象地域：世界、日本 ◆産業分野：ヘルスケア

世界の遺伝子治療市場規模は2023年に51億米ドルに達した。今後、IMARC Groupは、2024年から2032年にかけて13.9%の成長率（CAGR）を示し、2032年までに168億米ドルに達すると予測している。同市場は、ウイルスベクター技術の継続的な改善と革新、筋ジストロフィー、嚢胞性線維症、各種遺伝性代謝疾患などの遺伝性疾患や希少疾患の罹患率の上昇、研究開発への投資と資金の増加により、着実に拡大している。
遺伝子治療市場の分析：
市場の成長と規模遺伝子異常や希少疾患の有病率の上昇に後押しされ、業界は急速に拡大している。また、製薬企業による研究開発（R&D）活動への投資も増加しており、市場にプラスの影響を与えている。
技術の進歩：ウイルスベクター技術の進歩により、遺伝子治療の有効性と安全性が向上している。さらに、CRISPR-Cas9技術は遺伝子編集能力を向上させ、遺伝子治療市場の統計をさらに加速させている。
業界の応用：遺伝子治療は、がん、遺伝的問題、自己免疫疾患など、さまざまな疾患の治療に用いられている。体外で細胞を操作する生体外遺伝子治療は、特定の遺伝病治療のために人気を集めている。
地理的動向：IMARCの遺伝子治療市場統計によると、北米は強力な医療インフラと発達したバイオテクノロジー部門により市場を支配している。しかし、アジア太平洋地域は患者数の多さに後押しされ、急速に拡大する市場として浮上している。
競争環境：大手企業は、希少遺伝子異常や癌を含む様々な疾患を対象とした新規遺伝子治療法の開発と規制当局の認可を得るために、包括的な臨床研究を実施している。市場の主要企業には、Abeona Therapeutics Inc.、Adaptimmune Therapeutics plc、Adverum Biotechnologies Inc.、Amgen Inc.、Astellas Pharma Inc.、Biogen Inc.、Bluebird Bio Inc.、Mustang Bio Inc. Fortress Biotech Inc.）、Novartis AG、Orchard Therapeutics plc、UniQure N.V.、Voyager Therapeutics Inc.などがある。
課題と機会業界は、規制上の制限や研究コストの高さといった制約に直面する一方で、希少疾患以外の用途の拡大や新規の送達方法の研究といった可能性にも期待している。
将来の展望遺伝子異常や珍しい病気に対する新規治療への需要が高まっており、遺伝子治療市場の見通しは明るいと予想される。さらに、患者の特性に合わせた個別化遺伝子治療が市場拡大の原動力になると予測される。

遺伝子治療市場の動向：
ウイルスベクター技術の進歩

ウイルスベクター技術の絶え間ない進歩と革新は、市場成長を促進する重要な要因である。ウイルスベクターは、治療用遺伝子を患者の細胞に導入するための送達手段として使用される。この技術における最近の進歩は、遺伝子治療療法の安全性と有効性を大幅に向上させている。これらの開発には、アデノ随伴ウイルス（AAV）やレンチウイルスなど、より特異的で集中的なウイルスベクターの開発が含まれ、AAVは免疫反応や損傷を最小限に抑えて遺伝物質を輸送する能力により人気を集めている。さらに、遺伝子治療市場の概要によると、研究者たちは、より大きな遺伝子ペイロードを運ぶ可能性のあるウイルスベクターの開発に注力しており、治療可能な疾患の範囲を広げている。こうした技術革新は、遺伝子治療の有効性を高めるだけでなく、副作用の可能性を最小限に抑え、患者にとってより安全な治療法となっている。その結果、ウイルスベクター技術の進歩は、より広範な医療問題に対する遺伝子治療法の受け入れと有効性を加速させている。例えば、MERCK KGaAのVirusExpress 293 Adeno-Associated Virus (AAV) Production Platformは、AAVやレンチウイルスベクターを含む完全なウイルスベクター製造を提供している。さらに、キャタレント社はアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターの開発と製造のためのUpTempo Virtuosoプラットフォーム・プロセスを立ち上げた。

研究開発への投資と資金調達

遺伝子治療の研究開発（R&D）活動への投資と資金調達の増加が市場拡大の原動力となっている。製薬企業、バイオテクノロジー企業、政府機関は、遺伝子治療技術と治療薬の開発に大きな資源を投入している。遺伝子治療は、満たされていない医療ニーズに対応し、長期的な利益をもたらす可能性が高いため、多額の資金が集まっている。大手製薬会社は遺伝子治療新興企業を買収するか、独自の遺伝子治療部門を構築して研究を加速させており、これが遺伝子治療市場の見通しにプラスの影響を与えている。さらに、政府からの補助金や優遇措置は、学術機関や研究会社が遺伝子治療実験を行う動機付けとなっている。米国では希少疾病用医薬品法（Orphan Drug Act）があり、他国でも同様の法律が希少疾病用医薬品の開発にインセンティブを与えている。例えば、嚢胞性線維症財団は、サリオジェン・セラピューティクス社に出資し、同社の嚢胞性線維症に対する新規遺伝子治療の前臨床研究を支援している。サロネンのジーン・コーディング・アプローチは、ゲノム上のあらゆる遺伝子の機能をオン、オフ、または変更するように設計されている。

遺伝性疾患と希少疾患の増加

遺伝子異常や希少疾患の有病率の上昇が市場の成長を後押ししている。これらの疾患の多くは有効な治療法がほとんど、あるいは全くないため、遺伝子治療が魅力的な選択肢となっている。遺伝学に対する理解が進むにつれ、診断される人が増え、新規医薬品に対する需要が高まっている。さらに遺伝子治療には、欠陥のある遺伝子を修復したり置き換えたりすることで、多くの疾患の根本的な原因を治療する能力がある。これには、筋ジストロフィー、嚢胞性線維症、その他の遺伝性代謝障害などの疾患が含まれる。製薬会社やバイオテクノロジー企業は、この拡大する医療需要を満たすために遺伝子治療研究に投資しており、その結果、市場が拡大し、この分野が改善されている。例えば、米国疾病管理予防センターの脊髄性筋萎縮症（SMA）に関する記事によると、SMAは遺伝性疾患で、約1万人に1人が罹患している。したがって、最も一般的な希少疾患のひとつである。

協力的な規制環境

特に米国食品医薬品局（FDA）と欧州医薬品庁（EMA）は、遺伝子治療が本質的な医療ニーズに対応する可能性があることを認識している。その結果、遺伝子治療の研究・承認に向けた体制を整え、加速化を図っている。さらに、遺伝子治療候補が利用できる規制措置として、ファスト・トラック指定、画期的治療指定、オーファンドラッグ指定などがある。これらの指定は、臨床試験の手順を緩和し、開発スケジュールを短縮し、企業の遺伝子治療研究への参加を促すものである。例えば、米国FDAは、成人および小児のβ-サラセミア患者を治療する初の細胞ベースの遺伝子治療であるZynteglo（betibeglogene autotemcel）を承認した。このような承認は、遺伝子治療の開発増加により市場の成長を促進すると期待されている。

遺伝子治療市場のセグメンテーション
IMARC Groupは、2024年から2032年にかけての世界、地域、国レベルでの予測とともに、市場の各セグメントにおける主要動向の分析を提供しています。当レポートでは、遺伝子タイプ、ベクタータイプ、送達方法、アプリケーションに基づいて市場を分類しています。

遺伝子タイプ別内訳

抗原
サイトカイン
腫瘍抑制因子
自殺遺伝子
欠損
成長因子
受容体
その他

本レポートでは、遺伝子タイプに基づく市場の詳細な分類と分析を行っている。これには抗原、サイトカイン、腫瘍抑制因子、自殺遺伝子、欠損、成長因子、受容体、その他が含まれる。

抗原遺伝子は遺伝子治療、特にがん免疫療法において重要なセグメントである。これらの遺伝子は腫瘍特異的抗原や感染因子に関連した抗原をコードしている。抗原遺伝子を患者の細胞に導入することで、免疫系を活性化し、がん細胞や病原体を認識して標的とすることができる。また、患者特異的抗原を標的とすることで、より効果的で的を絞った免疫応答が可能となり、個別化がん治療が可能となる。例えば、イムジーン社は、メルク・アンド・カンパニー社（米国ニュージャージー州ケニルワース）の商標であるMSD社と、HER-2陽性の胃がん患者を対象に、イムジーン社のB細胞活性化免疫療法であるHER-VaxxとMSD社の抗PD-1療法であるペムブロリズマブ（KEYTRUDA）を併用した場合の安全性と有効性を評価するための新たな臨床試験提携および供給契約を締結したことを報告した。

ベクタータイプ別内訳：

ウイルスベクター
アデノウイルス
レンチウイルス
レトロウイルス
アデノ関連ウイルス
単純ヘルペスウイルス
ポックスウイルス
ワクシニアウイルス
その他
非ウイルス技術
ネイキッドおよびプラスミドベクター
遺伝子銃
エレクトロポレーション
リポフェクション
その他

業界ではウイルスベクターが最大のシェアを占めている。

本レポートでは、ベクタータイプに基づく市場の詳細な分類と分析も行っている。これには、ウイルスベクター（アデノウイルス、レンチウイルス、レトロウイルス、アデノ随伴ウイルス、単純ヘルペスウイルス、ポックスウイルス、ワクシニアウイルス、その他）および非ウイルス技術（ネイキッドおよびプラスミドベクター、遺伝子銃、エレクトロポレーション、リポフェクション、その他）が含まれる。報告書によると、ウイルスベクターが最大の市場シェアを占めている。

アデノ随伴ウイルス（AAV）やレンチウイルスなどのウイルスベクターは、標的細胞への治療用遺伝子の効率的な送達により人気を集めている。AAVはその安全性と宿主ゲノムに遺伝物質を組み込む能力から好まれている。遺伝子疾患、希少疾患、ある種の癌の治療など、様々な遺伝子治療用途に広く使われている。ウイルスベクター技術の継続的な研究と進歩がこの分野の成長を牽引しており、ウイルスベクターを利用した数多くの臨床試験と承認された治療法がある。例えば、SKYSONA-4～17歳の男児における神経変性機能障害、すなわち活動性脳性副腎白質ジストロフィーの進行を遅らせることが示されたレンチウイルスベクター遺伝子治療-は、米国FDAから加速度的に承認された。

デリバリー方法別内訳

生体内遺伝子治療
生体外遺伝子治療

本レポートでは、送達方法に基づく市場の詳細な分類と分析を行っている。これには、生体内遺伝子療法と生体外遺伝子療法が含まれる。

生体内遺伝子治療では、治療用遺伝子や遺伝物質を患者の体内に直接投与する。この方法は，患者の組織や臓器内の遺伝的欠損を，自然な生理的環境下で修正することを目的としている。生体内遺伝子治療法では通常、治療遺伝子を輸送するためにアデノ随伴ウイルス（AAV）やレンチウイルスなどのウイルスベクターを利用する。この分野の遺伝子治療は、ある種の遺伝性疾患や標的組織が体内で容易にアクセスできる状態など、全身的な治療を必要とする疾患に用いられることが多い。例えば、遺伝子補充療法における最近の進歩は、神経疾患治療の選択肢を広げている。利用可能なデリバリー・ビークルの中で、アデノ随伴ウイルス（AAV）はしばしば好んで使われるベクターである。

用途別内訳

腫瘍性疾患
希少疾患
心血管疾患
神経疾患
感染症
その他

腫瘍性疾患が市場シェアの大半を占めている。

本レポートでは、用途別に市場を詳細に分類・分析している。これには、腫瘍性疾患、希少疾患、心血管疾患、神経疾患、感染症、その他が含まれる。報告書によると、腫瘍性疾患が最大のセグメントを占めている。

遺伝子治療は、固形癌や血液悪性腫瘍を含む様々な癌の治療に有効である。アプローチは、腫瘍抑制遺伝子の導入から、がん細胞に対する免疫系の活性化まで多岐にわたる。遺伝子治療の一種であるCAR-T細胞療法は、ある種の白血病やリンパ腫の治療に成功し、人気を集めている。がん疾患に対する遺伝子治療の研究開発（R&D）活動が進んでいることが、市場の成長を後押ししている。例えば、米国FDAは、少なくとも4つの最終ライン（異なる種類）の治療を受けても奏効しない、あるいは再発した多発性骨髄腫の成人患者を治療する細胞ベースの遺伝子治療薬Abecma（idecabtagene vicleucel）を承認した。アベクマは、多発性骨髄腫の治療薬として初めて FDA に承認された細胞ベースの遺伝子治療薬です。

地域別内訳

北米
米国
カナダ
アジア太平洋
中国
日本
インド
韓国
オーストラリア
インドネシア
その他
ヨーロッパ
ドイツ
フランス
イギリス
イタリア
スペイン
ロシア
その他
ラテンアメリカ
ブラジル
メキシコ
その他
中東・アフリカ

北米が市場をリードし、最大の遺伝子治療市場シェアを占めている。

この調査レポートは、北米（米国、カナダ）、アジア太平洋（中国、日本、インド、韓国、オーストラリア、インドネシア、その他）、欧州（ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペイン、ロシア、その他）、中南米（ブラジル、メキシコ、その他）、中東・アフリカを含むすべての主要地域市場の包括的な分析も行っている。報告書によると、北米が最大の市場シェアを占めている。

北米には強固な医療インフラ、確立されたバイオテクノロジー産業があり、遺伝子治療の研究開発（R&D）に多額の投資が行われている。ファストトラック指定やオーファンドラッグステータスを含む有利な規制政策は、遺伝子治療の承認と商業化を加速させている。遺伝子治療市場の主要プレーヤーは北米に本社を置いており、遺伝子治療イノベーションにおける同地域のリーダーシップに貢献している。例えば、米国国立衛生研究所（NIH）の最新情報によると、NIH、USFDA、製薬会社10社、非営利団体5社は、希少疾患に苦しむ3,000万人のアメリカ人のために遺伝子治療の開発を加速させるために提携している。このような取り組みにより、遺伝子治療の需要が増加し、市場の成長に寄与することが期待される。

競争環境：
業界の主要な競合企業は現在、数多くの戦略的イニシアティブに関与している。これらの企業は、研究、買収、共同研究を通じて遺伝子治療のポートフォリオを常に拡大している。これらの企業は、希少な遺伝子異常や癌を含む様々な疾患を治療する新規遺伝子治療法を開発し、規制当局の許可を得るために包括的な臨床研究を実施している。さらに、生産量を増やし、より多くの患者が遺伝子治療を受けられるようにするため、製造施設に投資している。さらに、これらの業界の重鎮は、イノベーションを促進し、遺伝子治療技術を向上させるために、学術機関や中小のバイオテクノロジー企業との協力関係を追求している。

この市場調査報告書では、競争環境について包括的な分析を行っている。また、すべての主要企業の詳細なプロフィールも掲載しています。同市場の主要企業には以下の企業が含まれる：

アベオナ・セラピューティクス社
アダプティミューン・セラピューティクス plc
Adverum Biotechnologies Inc.
アムジェン社
アステラス製薬
バイオジェン社
ブルーバード・バイオ社
マスタング・バイオ社（フォートレス・バイオテック社）
ノバルティスAG
オーチャード・セラピューティクス plc
UniQure N.V.
ボイジャー・セラピューティクス社

(なお、これは主要プレイヤーの一部のリストであり、完全なリストは報告書に記載されている)

遺伝子治療市場ニュース
2023年1月スパーク・セラピューティクス社とニューロチェイス社は、中枢神経系における希少疾患の遺伝子治療に使用するニューロチェイス社独自のデリバリー技術を開発するための戦略的提携を締結した。この契約により、ニューロチェイス社は、スパーク社のプレミアAAVプラットフォームに、直接薬物送達技術における広範な知識を提供する。
2023年1月ボイジャー・セラピューティクスとニューロクライン・バイオサイエンシズが、ボイジャーのGBA1プログラムおよびその他の神経疾患向け次世代遺伝子治療薬の商業化・開発に関する戦略的提携を締結。
2023年6月米国FDAがサレプタ社に対し、4～5歳の小児のDMDを対象とした遺伝子治療薬ELEVIDYSの承認を与える。
2023年5月Krystal Biotech社がVYJUVEK遺伝子治療の承認を取得。
2023年12月スイス治療製品庁がリブメルディに早期発症型メタクロマチック白質ジストロフィーの治療薬として承認を与える。
2024年1月バイオジェンとGinkgo BioworksがAAVベースのベクターを用いた遺伝子治療共同研究を完了したと発表。これにより、今後数年間は遺伝子治療の需要が高まると予想される。

本レポートで扱う主な質問

1.世界の遺伝子治療市場の規模は？
2.2024-2032年の世界の遺伝子治療市場の予想成長率は？
3.遺伝子治療の世界市場を牽引する主な要因は？
4.COVID-19が世界の遺伝子治療市場に与えた影響は？
5.ベクタータイプに基づく世界の遺伝子治療市場の内訳は？
6.遺伝子治療の世界市場の用途別内訳は？
7.遺伝子治療の世界市場における主要地域は？
8.遺伝子治療の世界市場における主要プレーヤー/企業は？